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東方網4月11日消息：再生障礙性貧血（AA）作為一種骨髓造血功能衰竭性血液病，因為發病初期癥狀不明顯，通常很難察覺，又被稱為“沉默的殺手”。再障在我國年發病率約為0.74/10萬，15-25歲和65-69歲是兩個高發年齡段。根據骨髓衰竭的嚴重程度一般可分為非重型、重型兩種。其中，重型再生障礙性貧血（SAA）在我國年發病率大致為1.4-1.7/100萬，以發病急、病情重，死亡率偏高為特點。

“再障更多是后天獲得性的，病毒感染、長期接觸X射線等電離輻射、化學藥物和機體免疫異常等都可能是引發再障的因素。”北京協和醫院血液內科主任醫師韓冰教授日前在接受媒體采訪時透露，兒童及年輕患者如果出現身材矮小、咖啡斑及骨骼異常等情況則有先天性再障的可能，家長應保持警惕。

韓冰教授介紹，“三低一高”是再障的一個主要特征：即以白細胞、紅細胞及血小板為代表的全血細胞減少而淋巴細胞比例相對增高，臨床表現主要為貧血、出血和感染。此外，通常還需要做骨髓涂片和骨髓活檢，再排除其他引起血細胞減少的疾病后，才能做出再障的診斷。

據介紹，目前標準免疫抑制治療方案血液學反應率僅70％左右，且完全血液學緩解率不高，其重要原因之一為患者體內殘存造血干細胞較少。但TPO受體激動劑（TPO-RA）的出現突破了這一治療瓶頸。“艾曲泊帕是一種口服、非肽類促血小板生成素受體激動劑（TPO-RA），可以與造血干/祖細胞膜受體結合可促進其增殖分化，產生擴增體內殘存造血干細胞（HSC）的作用。”韓冰教授介紹，“同時還具有多重調節機制，如免疫調節、誘導免疫耐受及鰲合祛鐵作用等，全方位地改善造血功能，并減少輸血需求，提升了SAA患者的生存質量。”

2023年2月，艾曲泊帕獲得國家藥品監督管理局批準，用于既往對免疫抑制治療緩解不充分的SAA患者，且其已被《再生障礙性貧血診斷與治療中國指南（2022年版）》推薦用于SAA患者的治療。這也意味著艾曲泊帕將為飽受重型再障困擾的患者，帶來更多的選擇。

血液罕見病是血液疾病中不可忽視的另一個領域，陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）就是其中之一。韓冰教授指出，創新療法的涌現及我國血液疾病診療水平的不斷提升給罕見血液疾病患者也帶來更多希望和期待，如PNH這種罕見血液病的治療就迎來了補體抑制劑治療的新時代，有望為PNH患者帶來更多的治療選擇。

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